Медицинский препарат, предназначенный для лечения амиотрофического склероза, которым страдал известный физик Стивен Хокинг, в настоящее время находится на стадии клинических испытаний. Представители компании Amylyx, занимающиеся разработкой данного лекарства, недавно сообщили, что уже подошла к концу вторая фаза клинических тестов.
Стивен Хокинг был специалистом в области теоретической физики, космологии и астрофизики, занимался писательской деятельностью и являлся директором Кембриджского университета. На протяжении нескольких десятков лет опасная болезнь постепенно привела к полному параличу тела учёного, а в последствии и к потере речи.
Для того, чтобы Хокинг мог и дальше общаться с окружающими, научные сотрудники оснастили его коляску специальным речевым синтезатором, позволяющим воспроизводить человеческий голос. В последствии управление аппаратом осуществлялось при помощи специального тумблера на подлокотнике коляски, а после полного паралича конечностей учёного посредством движений мимических мышц щеки.
Новое лекарство под рабочим названием AMX0035 защищает нервные клетки, передающие импульсы, необходимые для иннервации и, следовательно, движения мышц, и тормозит процессы разрушения нейронов благодаря туаросодиолу и фенилбутирату натрия, являющихся действующими веществами препарата.
До недавнего времени не существовало ни одного препарата, позволяющего вылечить заболевание, которое разрушает нейроны и приводит к полному параличу.
Для того, чтобы испытать новое лекарство, в рамках второго этапа клинических тестов были привлечены 137 добровольцев, которых разделили на две группы. Одна из них получала новый препарат, другая плацебо. Согласно результатам данных исследований удалось выяснить, что препарат действительно способен существенно замедлить разрушение нервных клеток и продлить жизнь пациента более чем на пол года. В третьем этапе испытаний примут участие от 300 до 500 пациентов, и он стает определяющим для вывода лекарственного средства на мировой фармакологический рынок.
