111 Генетическое заболевание ахондроплазия может привести к серьезным осложнениям: компрессии спинного мозга, апноэ сна, искривлению ног и повторяющимся инфекциям уха. Дети с ахондроплазией в 50 раз чаще умирают до 5 лет по сравнению со здоровыми сверстниками.
Экспериментальный препарат назвали «инфигратиниб». Клинические испытания показали его эффективность у детей от 3 до 11 лет. В исследовании участвовали 72 ребенка из разных стран — Австралии, Великобритании, США, Испании, Франции и Канады.
Лекарство увеличивало темпы роста на 2,5 см в год, позволяя детям расти быстрее и улучшая пропорции тела. Побочные эффекты были минимальными, серьезных нежелательных реакций не зафиксировано.
По словам ученых, инфигратиниб может заменить ежедневные инъекции, которые сейчас являются единственным методом лечения ахондроплазии.
Источник: www.gazeta.ru
